Forskellige behandlingsmuligheder for thalassæmi

Thalassæmi er en arvelig blodsygdom, der gør kroppen ude af stand til at producere hæmoglobin (Hb). Som et resultat vil de opleve anæmi. Det, der ofte bliver spørgsmålet, er, kan denne sygdom helbredes? Hvis det er muligt, hvad er behandlings- eller lægemiddelindstillingerne for thalassæmi-syge?

Kan thalassæmi helbredes?

Årsagen til thalassæmi er en genetisk mutation i kroppen. Dette betyder, at en person født i en familie, der bærer dette muterede gen, har større risiko for at udvikle thalassæmi. Så fordi dette er en arvelig sygdom, kan thalassæmi helbredes?

Svaret, selvfølgelig kan du. Det er bare det, mulighederne er meget begrænsede og har en høj risiko. Indtil nu er den eneste behandling, der har været i stand til fuldstændig behandling af thalassæmi, en knoglemarvstransplantation.

Desværre er det ikke let at finde en passende knoglemarvsdonor. Derudover er knoglemarvstransplantationsprocedurer (BMT / Knoglemarvstransplantation) betragtes stadig som meget risikabelt.

Ifølge webstedet National Heart, Lung and Blood Disease leder eksperter stadig efter andre midler, der kan behandle og helbrede thalassæmi. For eksempel er det muligt, at der i fremtiden vil være teknologi, der er i stand til at indsætte det normale hæmoglobingen i stamceller i knoglemarven.

På denne måde forventes kroppen af ​​en thalassæmi-syge at være i stand til at producere sunde røde blodlegemer og hæmoglobin.

Forskere undersøger også måder at stimulere en persons evne til at fremstille føtal hæmoglobin efter fødslen. Denne type hæmoglobin findes hos fostre og nyfødte.

Efter fødslen skifter kroppen til at fremstille voksen hæmoglobin. At lave mere føtal hæmoglobin kan kompensere for manglen på sund voksen hæmoglobin.

Hvad er de tilgængelige behandlinger for thalassæmi?

Behandlingen afhænger af typen af ​​thalassæmi og sværhedsgraden for hver patient.

Mennesker med thalassæmi mindre, enten alfa eller beta, viser normalt kun milde symptomer på thalassæmi eller endda slet ingen symptomer. Mennesker med denne tilstand kan have brug for lidt eller ingen behandling.

I tilfælde af svær og mild thalassæmi anbefaler læger tre typer standardbehandling, nemlig blodtransfusioner, jernchelationsbehandling (jernchelationsbehandling) og folinsyretilskud. Andre behandlingstyper, der er udviklet eller er ved at blive testet, anvendes sjældnere.

Behandlingsmuligheder for thalassæmi

Følgende er nogle behandlingsmuligheder, der kan udføres af thalassæmi-ramte:

1. Blodtransfusioner

Transfusioner af røde blodlegemer er grundpillerne i behandlingen for mennesker, der har moderat eller svær thalassæmi. Denne behandling kan øge antallet af sunde røde blodlegemer med normalt hæmoglobin.

Under en blodtransfusion bruges en nål til at indsætte en intravenøs (IV) i et af blodkarrene, indtil sundt blod kommer ind i kroppen. Denne procedure tager normalt 1-4 timer.

Røde blodlegemer varer kun omkring 120 dage. Derfor skal du muligvis have gentagne transfusioner for at opretholde en sund forsyning med røde blodlegemer.

For personer med hæmoglobin H eller beta-thalassæmi intermedia, kan du få brug for blodtransfusioner under visse forhold, f.eks. Når du har en infektion eller anden sygdom, eller når du har svær anæmi, der forårsager træthed.

For dem med beta-thalassæmi major (Cooley's anæmi), kan det være nødvendigt med regelmæssige blodtransfusioner (hver 2-4 uge). Denne transfusion hjælper dig med at opretholde normale niveauer af hæmoglobin og røde blodlegemer.

Blodtransfusioner kan hjælpe dig med at føle dig bedre, nyde daglige aktiviteter og leve et normalt liv. Selvom det er meget nyttigt for mental sikkerhed, er denne behandling dyr og medfører risikoen for at overføre infektioner og vira (såsom hepatitis). Alligevel er risikoen for overførsel af infektioner og vira meget lav i USA, fordi den har gennemgået streng blodscreening.

2. Jernchelationsbehandling

Hæmoglobin i røde blodlegemer er et protein, der er rig på jern. Ved regelmæssige transfusioner vil jern i blodet ophobes i visse organer, såsom lever, hjerte og andre organer. Denne tilstand kaldes jernoverbelastning eller jernoverbelastning .

For at forhindre denne skade bruger læger jernjelationsbehandling til at fjerne overskydende jern fra kroppen. De to vigtigste lægemidler, der anvendes i jernchelationsbehandling til thalassæmi, er:

• Deferoxamin er en flydende thalassæmi medicin, der gives langsomt under huden, normalt via en lille bærbar pumpe, der bruges natten over. Thalassæmi behandling er tidskrævende og lidt smertefuld. Bivirkningerne af dette lægemiddel hos mennesker med thalassæmi er syns- og høreproblemer.
• Deferasirox er en pille, der tages en gang om dagen. Bivirkningerne af dette thalassæmi-lægemiddel er hovedpine, kvalme (ubehag i maven), opkastning, diarré, ledsmerter og træthed.

3. Folinsyretilskud

Folinsyre er en type B-vitamin, der spiller en rolle i dannelsen af ​​sunde røde blodlegemer. Læger anbefaler folinsyretilskud ud over medicin til blodtransfusion og / eller terapi med jernchelering.

4. Blod- og knoglemarvstransplantation

Denne behandling for thalassæmi er faktisk blevet udviklet og gennemgår testfasen. For Indonesien selv er knoglemarvstransplantation, aka BMT (knoglemarvstransplantation) udføres sjældnere.

Blod og marv stamcelletransplantationer udføres for at erstatte beskadigede stamceller med sunde fra en donor. Stamceller (stamceller) er celler i knoglemarven, der spiller en rolle i produktionen af ​​røde blodlegemer og andre typer blodlegemer.

Stamcelletransplantation er den eneste behandling, der kan helbrede thalassæmi. Imidlertid var kun et par patienter med svær thalassæmi i stand til at finde en passende donor.

Nuværende behandling giver moderat og svær thalassæmi-patienter mulighed for at leve længere. Imidlertid skal de håndtere komplikationer af thalassæmi, der kan forekomme fra tid til anden.

En vigtig del af behandlingen af ​​thalassæmi er behandling af komplikationer. Komplikationsbehandling kan være nødvendig til behandling af hjerteproblemer eller leversygdomme, infektioner, osteoporose og andre sundhedsmæssige problemer.